Vtesse inicia la segunda fase del ensayo clinico Vts-270 para la enfermedad de Niemann Pick C1

 

Entre todos lo vamos a conseguir. Comienzan la segunda fase de los ensayos clinicos. Una vez más se habla de resultados “ ha demostrado una reducción importante en la progresión de la enfermedad en estudios realizados con animales e indicaciones preliminares de eficacia en un ensayo clínico del estudio en Fase I. “

07/01/2016 11:07
-- Vtesse, Inc. anuncia la concesión de una designación de terapia revolucionaria de la FDA para VTS-270 en enfermedad de Niemann-Pick de Tipo C1
Kevin B. Johnson, Ph.D., se unió a Vtesse en octubre de 2015 como director senior de asuntos normativos
GAITHERSBURG, Maryland, 7 de enero de 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. [http://www.vtessepharma.com/] anunció hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido a su fármaco candidato VTS-270 la categoría de designación de terapia revolucionaria para su utilización en el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick de Tipo C1 (NPC). Tanto la FDA como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) habían concedido anteriormente la categoría de fármaco huérfano a VTS-270, que se encuentra actualmente en ensayo clínico pivote en Fase 2b/3.
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La FDA concede la designación de terapia revolucionaria a las compañías para ayudar a acelerar el desarrollo y revisar a los fármacos candidatos cuando las evidencias clínicas preliminares indican que el fármaco podría demostrar una mejora sustancial para las terapias existentes. La designación se ha designado para asegurar que los pacientes se pueden beneficiar de las terapias lo antes posible, todo ello sin cambiar los estándares de la FDA para una nueva aprobación de fármaco.
"Es recompensante y validador el hecho de poder recibir la designación de terapia revolucionaria de la FDA para VTS-270, que creemos podría proporcionar el primer tratamiento eficaz para reducir el progreso o estabilizar los impactos devastadores de la NPC en niños y adolescentes", afirmó Ben Machielse [http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k], doctor, director general y consejero delegado de Vtesse, Inc. "Esta designación cuenta con el apoyo de destacados datos clínicos primarios y preclínicos con VTS-270, incluyendo los de un estudio en Fase 1 realizado por medio de los National Institutes of Health (NIH). Esperamos que la designación ayude a expeditar el desarrollo y proceso de revisión normativo, llevando el fármaco a los pacientes que se podrán beneficiar antes".
La compañía anunció además que Kevin B. Johnson [http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k], doctor y M.B.A., se había unido a Vtesse en octubre de 2015 como director senior de asuntos normativos en apoyo del avance continuado de los procesos normativos expeditados para VTS-270. El doctor Johnson cuenta con 23 años de experiencia en asuntos normativos dentro de la industria de la biotecnología y farmacia, con un historial en la estrategia normativa mundial y desarrollo de productos, además de la aprobación de nuevos fármacos y productos biológicos para uso clínico por medio de la FDA, la EMA y oros organismos normativos. Antes de entrar a formar parte de Vtesse, el doctor Johnson lideró varios programas normativos mundiales en enfermedades raras y terapia de genes para Glaxo SmithKline (GSK).
"Estamos encantados de contar con Kevin como nuestro responsable de asuntos normativos al tiempo que avanzamos con los procesos clínicos y normativos para VTS-270. Su respaldo en enfermedades raras y biotecnología encaja a la perfección con nosotros, al igual que su pasión por combinar una estrategia clara y los detalles necesarios para las aprobaciones normativas", añadió el doctor Machielse.
La designación de terapia revolucionaria de la FDA llega a Vtesse en medio de la puesta en marcha de su ensayo clínico pivote en Fase 2b/3 de VTS-270 para el tratamiento de la NPC. Vtesse espera reclutar un total de 51 pacientes en hasta 20 sitios (a través de Estados Unidos, la Unión Europea y otros países) para participar en este ensayo clínico. Si desea más información acerca del ensayo clínico pivote en Fase 2b/3 de Vtesse, visite la página web www.theNPCstudy.com [http://thenpcstudy.com/].
"La designación de terapia revolucionaria indica que la FDA proporcionará asesoramiento intensivo y compromiso organizado para el desarrollo expeditado de VTS-270 para el tratamiento de la NPC", explicó el doctor Johnson. "Estas interacciones multidisciplinarias con la FDA apoyará un diseño eficaz de Vtesse y podrá en marcha su estrategia normativa con el fin de impulsar VTS-270 hacia la aprobación de la FDA".
Acerca de la NPC
La NPC es una enfermedad genética progresiva, irreversible, crónicamente debilitadora - y finalmente mortal. Está causada por un defecto en el transporte de lípidos dentro de la célula, lo que lleva a una acumulación excesiva de lípidos en el cerebro, hígado y bazo. Los investigadores en el National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) del NIH y del Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), en colaboración cercana con Vtesse, pacientes y grupos de abogacía para pacientes, han desarrollado VTS-270 como parte de un proyecto centrado en descubrir tratamientos para la NPC. VTS-270 ha demostrado una reducción importante en la progresión de la enfermedad en estudios realizados con animales e indicaciones preliminares de eficacia en un ensayo clínico del estudio en Fase I.
Acerca de Vtesse
Vtesse, Inc. es una compañía de enfermedades raras dedicada al desarrollo de fármacos para pacientes que padecen enfermedades con menos servicio prestado. Vtesse está trabajando de forma colaboradora con los NIH y otros centros académicos destacados para avanzar en el estudio clínico de VTS-270 para la NPC, además de llevar a cabo el descubrimiento preclínico y desarrollo de otros fármacos nuevos para la NPC y otras enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSDs). Un equipo administrativo altamente experimentado ha estado implicado en el desarrollo de más de 20 fármacos y vacunas aprobadas dirigido por Vtesse. Su consorcio de inversores experimentado, en el que se incluyen Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates y Pfizer Venture Investments, ha comprometido un fondo inicial que se espera lleven este compuesto por medio de ensayos pivotes clínicos. Vtesse tiene su sede en Gaithersburg, Maryland, y es la primera compañía separada de Cydan Development, Inc. Si desea más información visite la página web www.vtessepharma.com [http://www.vtessepharma.com/].
CONTACTO: CONTACTO: Contacto empresarial: Ravi Rao, Ph.D.,ravi@vtessepharma.com; contacto para medios: Jamie Lacey-Moreira, PressCommPR, LLC, +1-410-299-3310, jamielacey@presscommpr.com
 
 

http://www.lavanguardia.com/vida/20160107/301246239230/comunicado-vtesse-inc-anuncia-la-concesion-de-una-designacion-de-terapia-revolucionaria-de-la-fda-para-vts-270.html

Contacto:

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Teléfono: 670896538 670896538

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