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Comenzamos a formar parte de la gran familia que es FEDER.
Las batallas ganadas de Natalia
19 ABRIL 2015
Un apósito sutura el pequeño orificio por donde le administran el compuesto que le da la vida. Cada quince días lleva esa gasa en su cabeza junto a la goma que eleva un mechón de su cabello en forma de palmera que luce presumida. Es una niña. Tiene cinco años y ha peleado cada día para ganar cientos de batallas épicas y feroces junto a su madre para tener casi los seis años que está a punto de cumplir a pesar de las previsiones médicas que auguraban que su luz ya se habría apagado.
Natalia padece de Niemann Pick tipo C, una enfermedad rara y terminal a la que ella ha plantado cara. Su arma para detener los terribles efectos de la dolencia degenerativa es un compuesto impronunciable en boca de cualquier persona ajena a la medicina, pero cuyo nombre su madre dice de carrerilla, “Hidro Propil Beta Ciclodextrina”, aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (Emea) como medicamento huérfano en 2011 y autorizado por el Ministerio de Sanidad.
Ese fármaco es el que logrado que el colesterol circule por su cuerpo y no se deposite y atrofie sus órganos vitales como pulmones, riñón y cerebro.
Hasta ahora, el fármaco y la evolución de la enfermedad en ella no solo ha sido capaz de poner en tela de juicio las previsiones médicas, sino que Natalia ha sido pionera en Europa dos veces: fue la primera niña en recibir, hace ahora tres años, ese medicamento huérfano y actualmente es la primera menor de cinco años con un implante del reservorio Ommaya, un depósito diseñado para administrar el fármaco a través del ventrículo lateral de la cabeza que evita la anestesia general. “Ahora, cuando le ponen el tratamiento, la entretenemos con una canción del Cantajuegos y ya está”, afirma su madre Carmen María Alarcón.
Es un destello de luz en la batalla contra esta enfermedad que afecta a tan solo 500 casos en todo el mundo, 20 diagnosticados en España, y entre ellos, el de Natalia, la pequeña de la pedanía de Puente Tocinos, el único de la Región de Murcia.
Sin embargo, esa condición de murciana no le ha ayudado mucho. Desde que su madre supo que su hija padecía esta enfermedad, a los dos años de edad, solicitó a la consejería de Sanidad ayuda para que le administren el medicamento que ahora la mantiene viva. Pero ningún centro hospitalario de la Región se atrevió a probar el fármaco. “El medicamento se había probado en EE.UU. y el compuesto provocó la detención de la involución de dos hermanas que padecían la enfermedad. Pero aquí nadie apostó por mi hija. Fueron los médicos del hospital Sanitas La Zarzuela los que quisieron que mi hija viviera. Si hubiese esperado a que aquí se decidieran para tratarla con el compuesto, mi hija no estaría hoy conmigo”, recuerda Carmen María.
Eventos en favor de Natalia como el III Campeonato Interrregional de Fisioculturismo en el pabellón El Romeral de Molina de Segura celebrado ayer sábado, los almuerzos moteros en su localidad que se anuncian en su honor cada año, las camisetas que venden por su causa o las próximas carreras populares que hay programadas para conseguir que la pequeña tenga una vida más fácil, son las cartas que la familia tiene en la manga para ganar las próximas batallas a la enfermedad que quiere llevarse a Natalia para siempre.
FUENTE: http://www.laverdad.es/murcia/201504/19/batallas-ganadas-natalia-20150418220506.html
La Dra. Begoña Arias se une a la familia y los médicos CTD Holdings 'Escuchando círculo sobre el Tratamiento de la APN
La Dra.. Arias ha tratado a pacientes NPC en España Con Trappsol (R) Ciclo (TM) durante tres años
Alachua, FL - (Marketwire - 10 de junio de 2015) - CTD Holdings, Inc. (OTCQB: CTDH) , una familia de compañías de biotecnología de crecimiento que distribuyen y fabrican productos a base de ciclodextrina, anunció hoy que el Dr. Begoña Arias, del Hospital Sanitas la Zarzuela, de Madrid, se convertirá en un miembro de la familia del círculo de escucha y médicos de la compañía. Este grupo sirve como un foro de intercambio de información para las familias, los médicos y el equipo internacional de Programa Clínico del CTD trabajando en el desarrollo de medicamentos huérfanos Trappsol® Ciclo ™ designado para el tratamiento de Niemann-Pick C (NPC), una enfermedad rara y fatal encuentra principalmente en niños.
Durante los últimos tres años, la Dr. Arias ha administrado Trappsol® Ciclo ™ para pacientes NPC en España bajo el nombre del paciente, protocolos de investigación de nuevas drogas. Su experiencia con Trappsol® Ciclo ™ será de gran valor como el equipo de Programa Clínico Internacional de CTD finaliza protocolos clínicos.
"NPC es una enfermedad devastadora para los niños y sus familias en todo el mundo," dijo el Dr. Arias. "Me siento honrado de ser miembro del Círculo Escuchar, y yo espero ayudar Programa Clínico Internacional de CTD desarrollar aún más Trappsol® Ciclo ™."
La Dr. Arias se une a escuchar Círculo Copresidentes Sue franceses del Reino Unido y el Dr. Caroline Hastings de los EE.UU., y escucha los miembros del Círculo y el Dr. David franceses Robin Lachmann, ambos del Reino Unido.
"Al crecer el Círculo de Escucha expande oportunidad de CTD para aprender de las experiencias de las familias y los que prestan atención a los pacientes de la APN sobre los posibles elementos de diseño de juicio", dijo la doctora Sharon Hrynkow, miembro del Consejo Asesor Científico de CTD que era altamente instrumental en la formación de Escucha Circulo.
"Estamos encantados de incluir otro colega de Europa para el Círculo Escuchando", agregó el Dr. Hrynkow.
Acerca de la Compañía:
CTD Holdings, Inc. es una familia de compañías de biotecnología de crecimiento basados en la química ciclodextrina. Sus divisiones individuales distribuir y fabricar las ciclodextrinas marca
registrada Trappsol® y Aquaplex®, derivados de ciclodextrina, y complejos de ciclodextrina para las empresas de biotecnología y ciencias de la vida que participan en la investigación, productos
farmacéuticos, dispositivos médicos, cosméticos y los mercados de nutrición. Sphingo Biotechnology, Inc. está desarrollando Trappsol® Ciclo ™, un producto huérfano de drogas, para el tratamiento
de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una enfermedad genética rara y mortal en los niños pequeños.NanoSonic Products, Inc. opera única instalación de secado de pulso de cGMP en el mundo para la
producción de derivados de ciclodextrina UltraPure ™ y complejos de ciclodextrina Aquaplex® de grado farmacéutico. CTD, Inc. suministra ciclodextrinas de biotecnología y ciencias de la vida a
investigadores de todo el mundo a partir del Catálogo mundial de ciclodextrinas. Las empresas ofrecen una amplia variedad de servicios de fabricación relacionados con ciclodextrina a los
clientes en todo el mundo, incluyendo la formulación de encargo, la fabricación y el suministro a escala comercial de complejos de ciclodextrina de calidad farmacéutica. Para obtener información
adicional, visite los sitios web de la Compañía: www.ctd-holdings.com y www.cyclodex.com .
Declaración de protección legal:
Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" acerca de las expectativas actuales de la Compañía sobre los resultados futuros, rendimiento, perspectivas y oportunidades. Las
declaraciones que no son hechos históricos, tales como "anticipa", "cree" y "espera" o expresiones similares, son declaraciones prospectivas.Estas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos,
incertidumbres y otros factores que podrían causar que los resultados reales en períodos futuros difieran sustancialmente de lo expresado en, o implícitos en estas declaraciones. Los factores
que pueden influir en el rendimiento futuro de la compañía incluyen la capacidad de la Compañía para obtener capital adicional para ampliar sus operaciones como estaba previsto, el éxito en la
atracción de nuevos clientes y contratos rentables, y los riesgos regulatorios asociados con la producción de alimentos y productos de grado farmacéutico. Estos y otros factores de riesgo se
describen de vez en cuando en las presentaciones de la Compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluyendo, pero no limitado a, los informes de la empresa en los formularios 10-K y 10-Q. A
menos que lo requiera la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas como resultado de nueva información o eventos futuros.
Contacto:
Sitrick And Company
Wendy Tanaka
(415) 369-8447 wtanaka@sitrick.com Thomas
Mulligan (212) 573-6100, Ext. 395tmulligan@sitrick.com
http://www.reuters.com/article/idUSnCCNc6JXDr+1ce+MKW20150610
ENERO 2016 COLABORACION CON ALOHA Hemos firmado contrato de colaboración con la empresa Aloha y parte de sus beneficios iran destinados a nuestra asociación. Gracias!
Asistiremos a la I Jornada de Cuidados Paleativos Pediatricos de la Región de Murcia.
Si deseas asistir puedes inscribirte gratuitamente en:
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Nos vemos allí!
´Baila por Natalia´ para lograr fondos para investigación
25.02.2016 | 04:00
M. J-F. El Mesón La Torre de Puente Tocinos acogerá mañana, a
partir de las nueve de la noche, la II Gala Benéfica 'Baila por Natalia', que tiene como objetivo conseguir 74.000 euros para destinarlos a dos años de investigación. Natalia es una niña que padece
Niemann Pick, una enfermedad rara. Para asistir tan solo es necesario aportar un donativo de 10 euros y en la gala participarán varias compañías y bailarines: Dansé Company, Stayin Alive, Alumnos de
Santi y Samantha, Noray Company, Murcia Fusión School, Mónica Style, Por amor al arte, Amai Yume, Murcia Fusión Bachata, Mambitos, Murcia Fusión Compañía, Mambo en clave, Franco Rocha, y Alfonso y
Mónica.
Para más información, así como para poder colaborar adquiriendo una entrada en la Fila 0 se puede acceder a la web www.todosconnatalia.com/investigación.
Solidaridad a ritmo de salsa por Natalia
El viernes se celebró la segunda gala benéfica en favor de la investigación de la enfermedad rara de Niemann Pick
29.02.2016 | 19:25
L. O. El pasado viernes 26 de febrero, se celebró en el Restaurante La Torre de Puente Tocinos, la II Gala Benéfica baila por Natalia' organizada por la asociación Todos con Natalia con el fin de recaudar fondos para la investigación de la enfermedad de Niemann Pick tipo C (con un índice de mortalidad del 100%), que padece la pequeña Natalia, vecina de Puente Tocinos.
Para esta ocasión, el mundo de la salsa se unió a la lucha de esta enfermedad que padece la menor, y la gala contó con grandes artistas nacionales e internacionales y compañías que aportaron su grano de arena a la causa: Dansé company, Stayin Alive, Alumnos de Santi y Samantha, Noray Company, Murcia Fusión School, Mónica Lady Style, Stayin Alive, Por amor al arte, Amai Yume, Murcia Fusión Bachata, Mambitos, Murcia Fusión Compañía, Franco Rocha (campeón de salsa en Uruguay, Sudamericano 2007 y campeón internacional de pasos libres de Barcelona 2010-2011), Alfonso y Mónica.
La gala fue presentada por el profesional José Moreno Escribano, quien junto a Samuel Más, en la cabina de la música, consiguieron con gran maestría adentrar en el mundo de la salsa al público asistente.
La noche terminó con la entrega de diplomas a todos los participantes y placas al Restaurante La Torre, La junta vecinal de Puente Tocinos representada por el Exmo. Alcalde Don Enrique Carrillo, y a Ricardo Nicolás y Veronica Linares ( familiares de Natalia, los cuales formaron parte de la organización de este evento).
También se entregaron dos pases completos para los congresos Escápate y baila Granada y Escápate y baila Murcia brindados por José Moreno Escribano más otros dos para Bachata Open brindados por Alfonso Carrillo, poniendo el punto y final a esta gala con un gran baile social.
Tan sólo se cuentan unos 500 casos en todo el mundo, y alrededor de 20 en España. El caso de Natalia es excepcional, pues fue la primera menor de 5 años a la que se le implantó un reservorio Ommaya para suministrarle la medicación (Hidro-Propil-Beta-Ciclodextrina, aprobado por la Emea como medicamento huérfano).
Los interesados en colaborar pueden hacer su ingreso a cuenta solidaria:
SABADELLCAM 0081-1168-00-0001235531
FUENTE: http://www.laopiniondemurcia.es/murcia/2016/02/29/solidaridad-ritmo-salsa-natalia/717880.html
"Una enfermedad rara no se puede erradicar pero sí evitar sus efectos"
El catedrático de Anatomía y Embriología Humana y director del Instituto de Neurociencias de Sant Joan d'Alacant será uno de los expertos que participará la próxima semana en la segunda edición del Congreso Nacional de Enfermedades Raras de Ibi, un certamen que se celebra los días 2 y 3 de junio. Su ponencia se centrará en la aplicación de las terapias avanzadas en los nuevos tratamientos para este tipo de dolencias.
- ¿A qué nos referimos al hablar de terapias avanzadas?
- Son aquellas que han aparecido en los últimos años como resultado de la investigación celular y génica. En el primero de los casos, se utilizan las propias células del paciente como agentes terapéuticos. Es decir, les atribuimos la función de reestablecer una población de células que había desaparecido o bien la de proteger las células que se ven afectadas por la enfermedad y así evitar que esta avance. En el caso de la terapia génica, lo que hacemos es aportar a través de un vector vírico ese gen que le falta a la persona debido a una mutación genética y que lo que le causa la enfermedad.
- ¿La aplicación de ambas terapias sirve para abarcar el conjunto de las enfermedades raras?
- Sí, porque estas se dividen en dos grandes grupos: unas son claramente généticas -por lo que la terapia génica entronca perfectamente- y el resto son neurodegenerativas, abordables con la terapia celular. En este segundo ámbito hay varias opciones. Bien podemos restaurar las células, si se trata de enfermedades giliales o de la sangre, o bien intentar que no se pierdan si hablamos del cerebro, por ejemplo, ya que las neuronas no se pueden recuperar.
- ¿En todos estos casos hablamos de paliar los síntomas de la enfermedad. ¿Podemos llegar a erradicarla?
- En medicina, casi ninguna enfermedad se erradica pero sí podemos estabilizarla y permitir al individuo que tenga una calidad de vida aceptable. La mayoría de las enfermedades raras son progresivas y comportan el deterioro de una función que, en principio, era normal. Conseguir que esa pérdida se paralice o se revierta es el objetivo.
- ¿Puede hablarnos de alguna enfermedad en la que haya avances?
- Desde el año 2.000 estamos llevando a cabo, en colaboración con la fundación Diógenes de Elche, una serie de ensayos clínicos de terapias celulares con fines protectores en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y los resultados son muy esperanzadores. A través de trasplantes de células madre de médula ósea evitamos que las neuronas del paciente desaparezcan, algo que se había intentado con casi un centenar de fármacos, sin ningún resultado significativo.
- Esa labor es importante para mejorar el día a día de los pacientes...
- Es fundamental. Hace poco participamos en el Encuentro Internacional que se celebra en Burgos y pudimos comprobar por parte de la Plataforma de Afectados de la ELA el entusiasmo y la gratitud porque parece que vamos por el camino adecuado...Otra cosa es que lo hagamos con la suficiente contundencia, ya que esta enfermedad es muy grave y avanza muy rápido, pero se nota que algo estamos haciendo.
- ¿Expondrá estos avances en su charla el próximo viernes en Ibi?
- Sí, hablaré de todos estos avances en neuroprotección en ELA y también de un proyecto que estamos desarrollando actualmente para dolencias de tipo glial o de depósito donde sí podemos «curar» la enfermedad.
- ¿En qué sentido?
- El En las enfermedades gliales -como las leucodistrofias- lo que ocurre es que se pierden las vainas que producen la mielina que envuelve determinadas células nerviosas. Sabemos que podemos regenerar las células que producen esa sustancia y estamos diseñando experimentos contundentes que ayuden a generar mielina de nuevo para que la persona pueda volver a recuperar la función que se había perdido por esta carencia. Respecto a las enfermedades de depósito, como las neurodistrófias (entre ellas la enfermedad de Niemann-Pick que es muy rara pero letal, especialmente para los niños pequeños), lo que ocurre es que se acumula «basura» en forma de colesterol en el cerebro. Aquí estamos aplicando una terapia combinada: celular y génica. Por una parte vamos a poner un transplante de células que serán como los basureros que retiren esa basura y además vamos a introducir con un virus la enzima que le falta al paciente, que va a impedir que esa basura vuelva a acumularse.
- ¿Hay enfermedades raras que se resistan especialmente?
- Especialmente aquellas que afectan al sistema nervioso y tienen una progresión rápida porque son muy resistentes y es muy dificil curarlas. Todas las que tienen un componente genético grave, que ataca a los niños, son muy difíciles de tratar porque el deterioro es brutal. Tienes que ser muy rápido y eficaz porque cuando haces algo, el paciente ya está muy deteriorado.
- Aunque la ciencia tiene sus tiempos, ¿se puede trasladar un mensaje de esperanza?
- Se ha avanzado muchísimo en las últimas décadas y no sólo para el tratamiento de las enfermedades raras. Hay que tener en cuenta que la terapia celular ya se lleva haciendo desde hace muchos años con los trasplantes de médula. Pero es que, además, hoy en día se está implementando este tipo de terapia celular como vehículo inmunitario contra el cáncer. Se están extrayendo al paciente linfocitos C para estimularlos in vitro específicamente contra el cáncer que tiene el individuo. Después vuelven a introducirse en el organismo como guerreros activados para atacar ese cáncer en concreto. Antes, siempre había la posibilidad de que existieran células residuales que reproducirían el cáncer al cabo de unos años. Con esta terapia se está avanzando muchísimo para evitar que esto suceda.
- Fuente: http://www.elmundo.es/comunidad-valenciana/2016/05/29/5749c054e2704ef4198b45ee.html
III Matinal Motero Musical Interregional Todos con Natalia
Puente Tocinos acogerá el domingo la III Matinal Motero Musical para recaudar fondos destinados a la investigación del Niemann Pick tipo C
01.06.2016 | 14:06
L. O. La III Matinal Motero Musical 'Todos con Natalia', organizada por la Asociación Todos con Natalia, luchando contra la enfermedad de Niemann Pick Tipo C y la Junta Municipal de Puente Tocinos, se celebrará el próximo domingo, a partir de las diez de la mañana, en el Recinto de Fiestas de la pedanía, donde Natalia vive con su familia.
El evento ha sido presentado en rueda de prensa por el alcalde de Puente Tocinos, Enrique Carrillo, la madre de la pequeña Natalia y presidenta de la asociación, Carmen María Alarcón, y por el director del Instituto de Neurociencias de Alicante (UMH-CSIC) y responsable del proyecto de investigación que se lleva a cabo dentro del grupo de investigación en Embriología Experimental del Instituto de Neurociencias, el doctor Salvador Martínez.
La matinal se organiza con el fin de recaudar fondos para la investigación de la enfermedad de Niemann Pick tipo C (con un índice de mortalidad del 100%), que padece la pequeña Natalia. Tan sólo se cuentan unos 500 casos en todo el mundo, y alrededor de 20 en España. El caso de Natalia es excepcional, pues fue la primera menor de 5 años a la que se le implantó un reservorio Ommaya para suministrarle la medicación (Hidro-Propil-Beta-Ciclodextrina, aprobado por la Emea como medicamento huérfano) y la primera paciente en Europa en suministrarle este medicamento huérfano. El pasado mes de marzo, Natalia y sus familiares más directos, donaron células para comenzar la citada investigación.
Para esta ocasión, el mundo de las motos se unirá a la lucha contra esta enfermedad que padece la menor con una matinal interterritorial en la que participarán clubs, motoclubs y peñas moteras de las comunidades autónomas de Murcia, Valencia, Barcelona, Andalucía y Castilla-La Mancha, además del grupo Habitación XXI, el cual compuso años atrás una canción dedicada a esta lucha de Natalia y su madre.
La recaudación obtenida en el evento irá destinada al proyecto de investigación en terapias avanzadas (génica y celular), que se lleva a cabo dentro del grupo de investigación en Embriología Experimental del Instituto de Neurociencias (UMH-CSIC), denominado Estudio Experimental de Terapia Avanzada en Enfermedad de Niemann-Pick, capitaneado por Salvador Martínez, director de dicho Instituto, el más puntero de España y uno de los mejores de Europa en el estudio del cerebro, al cual ya la asociación ha donado la cantidad de 10.000 euros recaudada en los últimos meses. Resaltar también que es la primera vez en la ciencia que se combinan estas dos terapias, según han explicado en la rueda de prensa.
El objetivo del proyecto es analizar el efecto neurotrófico de las CMM autólogas y heterólogas (del mismo y de otro animal, respectivamente) adultas en un modelo animal mutante para la enfermedad de Npc1. Para ello, "vamos a poner un trasplante de células que serán como los basureros que retiren esa basura, y además, vamos a introducir con un virus la enzima que le falta al paciente, que va a impedir que esa basura vuelva a acumularse", destacó el doctor.
Carmen María Alarcón ha señalado que desde la asociación "queremos mostrar nuestro más profundo agradecimiento a todas las entidades que colaboran este año, así como a todos los voluntarios que altruistamente trabajarán para cuidar hasta el último detalle y a todos aquellos que, sencillamente, dedicarán parte de su tiempo para asistir a este evento crucial en la recaudación de fondos destinados a la investigación del Niemann Pick tipo C". "Comenzamos un nuevo camino, una nueva esperanza", añadió.
Fuente: http://www.laopiniondemurcia.es/murcia/2016/06/01/natalia/741900.html
Neurociencia para salvar a Natalia
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