Actualmente es el ensayo que más resultados se ha obtenido. 

En agosto de 2015, Vtesse anunció los resultados preliminares de un estudio clínico abierto de fase 1 del VTS-270 realizado en pacientes con NPC1. Los análisis preliminares sugirieron que la tasa de progresión de la enfermedad se había ralentizado (basándose en una medida estandarizada) en niños dosificados con VTS-270 en el ensayo de fase 1 (realizado en NIH) en comparación con la tasa de progresión de la enfermedad en pacientes según la edad y gravedad de la enfermedad, observados en un estudio separado del historial natural de los pacientes con NPC1. Los análisis también muestran que los niños dosificados con VTS-270 demostraron una mejoría en varios aspectos de la enfermedad, tales como la cognición, el habla y la motricidad fina. Si bien estos resultados son prometedores, estos son datos preliminares. Esta es la razón por la cual Vtesse está realizando un ensayo clínico (fase 2b/3) pivotal con un diseño científico riguroso que ha sido seleccionado con el fin de ser capaz de evaluar claramente la seguridad y eficacia de este compuesto en el menor tiempo científicamente factible. Las autoridades normativas de los EE. UU. y Europa (la FDA y EMA) han respaldado este diseño de estudio.

  ¿Que conlleva este ensayo?

Viajar al hospital cada 2 semanas

Punción lumbar 

Para poder administrale el medicamento via intratecal y que pueda atravesar la barrera hematoencefálica, se piensa que es la mejor manera de lograr eficacia en la funcion neurologica en los pacientes con NPC1. Indicar que los sintomas neurologicos son los que, en la mayoria de los casos, conducen a la muerte.

Pérdida de audición

El principal efecto adverso de VTS-270 hasta el momento es la pérdida auditiva, pero para los pacientes de los ensayos de fase I ha sido manejable.