INVESTIGACIÓN
Desde la Asociación Todos con Natalia apoyamos la investigación de la ENPC.
Así pues estamos recaudando fondos para invertir en el estudio de las células madres mesenquimales (TERAPIA CELULAR)
El utilizar células madres se ha barajado últimamente como una alternativa terapéutica y ha originado una amplia investigación para estudiar terapias celulares en enfermedades que actualmente tienen poco o ningún tratamiento eficaz disponible. El uso de diversos modelos de ratones ha demostrado que es capaz de ralentizar, detener e incluso regenerar daños en los tejidos y es un tratamiento viable en diversas enfermedades como el ELA Y ATAXIAS CEREBELOSAS. Las células madre injertadas en el sistema nervioso central son capaces de inducir neuroproteccion y/o activar mecanismos regenerativos en el tejido huésped. Los resultados que han obtenido en ratones injertados indican mejora de las habilidades motoras.
Nosotros apostamos por un laboratorio. En este laboratorio, han estado trabajando durante más de una década en demostrar que las células madre derivadas de médula ósea adulta son una herramienta viable para el tratamiento de diversas enfermedades neurodegenerativas, incluyendo trastornos desmielinizantes, como en el caso de leucodistrofias o esclerosis múltiple; así como también la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y las ataxias cerebelosas.
En estos estudios han demostrado que las células madre injertadas en el sistema nervioso central son capaces de inducir
neuroprotección y/o activar mecanismos regenerativos en el tejido huésped; principalmente a través de la liberación de una serie de factores solubles, incluyendo pero no limitados a BDNF, GDNF, NT3,
NT4 y PDGF-a. Todos estos estudios se han realizado tanto en experimento in vitro (en células cultivadas) como in vivo (en animales vivos), incluyendo muestras humanas y de
modelos animales de enfermedad (principalmente el ratón de laboratorio), con especial énfasis en el estudio de marcadores para la supervivencia/muerte celular ante el estrés oxidativo; así como
también la proliferación, diferenciación y migración reactiva de progenitores neurales del huésped. Además, han llevado a cabo el aislamiento y la caracterización de varias poblaciones de
células madre adultas con potencialidad neuroprotectora, como las de la médula ósea, el tejido adiposo, el ligamento periodontal . En el caso de los estudios in vivo (en modelos animales de
enfermedad), este laboratorio tiene experiencia en la realización de intervenciones quirúrgicas delicadas, en diversas regiones del sistema nervioso central, además de en la ejecución de pruebas de
comportamiento para analizar el efecto de los injertos sobre las
habilidades motoras de los
Actuamente desde la Asociación TODOS CON NATALIA tenemos como uno de nuestros objetivos recaudar fondos necesarios para sufragar los gastos de nuestro proyecto de investigación con terapia celular y que se pueda desarrollar un plan de investigación que intente responder a los posibles requerimientos de la seguridad que la Agencia Española de Medicamentos necesitaría para considerar un ensayo clínico plausible basado en las células madres mesenquimales derivadas de la médula ósea en la ENPC. Con ella queremos RALENTIZAR, DETENER e incluso REGENERAR DAÑOS en los tejidos.
RESUMEN DEL PROYECTO
ESTUDIO EXPERIMENTAL DE TERAPIA AVANZADA EN ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK
La Enfermedad de Niemann Pick (ENP) es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva que consiste en una anormalidad en el metabolismo de los lípidos. La ENP tipo C (ENPC) representa una enfermedad que afecta a niños pequeños y se se asocia a un deterioro progresivo de las funciones de múltiples órganos y tiene mal pronostico. Esta causada por mutaciones tanto en el gen NPC1 como en NPC2, lo que conduce a defectos en el transporte del colesterol y su acumulación en las células; en el caso de las neuronas del cerebro cerebro se acumula en forma de lípidos como esfingomielina, esfingosina y glucoesfingolípidos. Actualmente no existe un tratamiento eficaz que pare la progresión de la enfermedad, siendo el uso de quelantes (secuestradores) del colesterol y lípidos, como la ciclodextrina, los tratamientos en experimentación actualmente.
Por la escasa investigación en la aplicación de terapia celular con células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea (CMMO) en la ENPC y dada la amplia experiencia de nuestro grupo de investigación queremos conocer el posible efecto terapéutico del trasplante celular en ENPC. El objetivo del proyecto es analizar el efecto neurotrófico de las CMM autólogas y heterólogas (del mimo y de otro animal, respectivamente) adultas en un modelo animal mutante para la enfermedad de Npc1. Para ello, se llevarán a cabo trasplantes mediante una punción intratecal en la región lumbar para poner las CMM en el fluido cerebroespinal. Esperamos que las sustancias liberadas por estas células en el liquido cefaloraquídeo (que baña completamente al cerebro y la médula espinal), puedan favorecer la eliminación de los lípidos facilitando su transporte desde las neuronas al torrente linfático y/o sanguíneo.
Al mismo tiempo estudiaremos la posibilidad de mejorar el trasporte de lípidos en el cerebro mediante terapia génica vehiculando formas activas de genes NPC1 y NPC2 hacia espacios perivasculares del cerebro mediante inyección intravenosa e intratecal de adenovirus. El liquido cefaloraquideo penetra por las vainas vasculares (espacios perivasculares) dentro del parénquima cerebral, donde los virus pueden activar la expresión de las formas normales de los genes mutados en las células perivasculares (pericitos) y la glía (astroglía) y con ello restaurar la actividad de la maquinaria para la eliminación de lípidos.
El objetivo final es obtener datos experimentales concluyentes en los modelos experimentales que permitan proponer un ensayo clínico en pacientes con ENPC.
Datos técnicos del proyecto:
Investigador Responsable: Salvador Martínez (Director del Instituto de Neurociencias)
Lugar de desarrollo: Instituto de Neurociencias de Alicante. CSIC-UMH.
Duración del proyecto: 2 años
Presupuesto: 67.000 €/año.
Contacto:
ASOCIACION TODOS CON NATALIA LUCHANDO CONTRA LA ENFERMEDAD DE NIEMANN PICK TIPO C
Teléfono: 670896538 670896538
Cuenta solidaria: SABADELLCAM
ES 59 0081-1168-00-0001235531
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